2300万元/针的基因治疗药物，已有国产同类药物获批临床！我国有7万这类疾病患者待救治：规范激素治疗可延命超10年 2025年9月7日是第十二个世界杜氏肌营养不良症（DMD）知晓日。这种让男童逐渐失去行走能力、累及心肺的遗传病，正困扰着中国约7万名患者——平均来说，中国每5000名新生男婴中，就有1名患病。目前，皮质类固醇药物是DMD的标准治疗方案，可以将患者的中位生存期延长超过10年，但国内专家提供的数据显示，...
